1、项目背景
“脊活新生——脊髓性肌萎缩症 SMA 患者援助项目”由中国初级卫生保健基金会发起，Biogen International GmbH 向中国初级卫生保健基金会无偿提供援助药品——诺西那生钠注射液。项目旨在帮助 5q 脊髓性肌萎缩症患者，为其提供药品援助，使其获得规范化治疗，提高治疗可及性，减轻家庭与社会负担，提高生活质量，延长生命。
 
2、启动时间
2019年5月

3、截止时间
援助药品发放完毕，项目自动结束，将不再接受患者申请。已成功入组的患者的援助药品领取，将不受项目结束的影响。

4、申请条件
基本条件：
1）持有中华人民共和国居民身份证/军官证的公民：患者应为持有中华人民共和国居民身份证/军官证的公民；未成年患者由监护人提出申请，提交出生证明及监护人身份证/军官证。
2）知晓并同意遵守项目相关规定且自愿按程序申请。
经济条件：
因家庭经济无法长期承担后续诺西那生钠注射液治疗费用，患者（未成年患者为其监护人）需要提供经济评估相关证明材料并通过基金会成立的项目办公室审核。
医学条件：
患者必须符合：
1）经基因诊断确认的5q 脊髓性肌萎缩症。
2）需要排除以下情况：出生时出现严重的肌张力减退或呼吸衰竭的患者（尚未对此类患者进行研究），由于重度SMN蛋白缺乏可能无法获得具有临床意义的获益；对诺西那生钠注射液的活性物质或任何辅料过敏者。
3）符合药品说明书规定的安全用药指标。
注：患者需要符合以上全部医学条件。
 
5、援 助 方 案   
1）负荷剂量援助：
在项目周期内开始负荷剂量治疗的患者：经过1瓶诺西那生钠注射液治疗，项目医生评估有继续使用诺西那生钠注射液的临床获益，所有资料经基金会审核通过，在负荷剂量年度内最多为其援助5瓶诺西那生钠注射液。具体援助数量依据患者具体情况及临床检查结果，由项目医生进行判定。每位新患者最多有一次申请负荷剂量年度援助的机会（负荷剂量年度即包含负荷剂量用药的首个治疗年）。                 
2）维持剂量援助：
在项目周期内开始维持剂量治疗的患者：完成包含负荷剂量年度治疗后，在维持剂量治疗阶段经过1瓶诺西那生钠注射液治疗后，项目医生评估有继续使用诺西那生钠注射液的临床获益, 所有资料经基金会审核通过，在接下来12个月内最多为其援助2瓶诺西那生钠注射液。具体援助数量依据患者具体情况及临床检查结果由项目医生进行判定。完成上述援助治疗的患者，经项目医生判定需要继续治疗，如仍在项目周期内，可按照维持剂量治疗阶段申请方案循环申请。
 
6、终止援助条件
患者在接受治疗过程中经项目医师临床评估不能继续从治疗中获益；
患者在接受治疗过程中发生不可耐受的毒副反应；
患者不能遵照指定医师要求随访或说明书推荐的给药时间或遵医嘱完成治疗；
患者生命终止；
患者（未成年患者为其监护人）自愿结束治疗或自愿退出“患者援助项目”；
患者（未成年患者为其监护人）提供任何虚假的医学、经济及其它相关的证明材料；
患者将援助药品出售或其他盈利目的、转赠他人；
患者（未成年患者为其监护人）在药品援助过程中，存在任何与本项目相关的违反国家法律法规的行为；
由于不可抗力等造成援助项目被迫终止；
项目结束。
7、项目监察
项目办对受助患者定期进行抽查，核对个人信息和申请材料，如果拒绝接受核查或经核查发现任何医学条件和经济条件不符将立即停止援助。
 
8、不良事件报告
项目进行过程中，如发生不良事件，请及时上报给项目办热线，中国初级卫生保健基金会获知患者的不良事件，将按规定时限及时报告渤健公司。
 
9、法律声明
所有治疗都有可能有风险。由于本项目是一项患者援助项目，不影响医生的诊治及处方行为，医生根据患者疾病情况和治疗常规对患者进行治疗。
对于患者的个人信息及医学资料（"患者信息和资料"），我们将严格保密，不会用于任何商业用途，仅限于项目的管理、执行和审计。患者信息和资料将由主办方或项目委托执行单位保留，除卫生监管部门审查监督外或应相关政府部门的要求之外，不会披露给其他第三方。涉及用药不良事件，在符合适用的法律法规的前提下，或将相关患者信息和资料披露给药品捐赠方的药品不良反应监管部门，进而对此进行跟踪和随访，并将相关信息录入药品捐赠方的药品不良事件数据库中，且按照相关法律规定上报给相关法规部门。
本项目为自愿申请形式。
脊活新生——脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目的一切解释权归中国初级卫生保健基金会所有。
 
10、项目联系方式
援助热线：153 0037 5025 ;173 1921 5211；153 0107 5870
电子邮箱：papjhxs@126.com
项目官网：jhxs.ilvzhou.com
资料邮寄地址（只接收EMS特快专递）：
北京市100024信箱63分箱，脊活新生—脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目办公室（收）